人體具有我們無(wú)法想象的強(qiáng)大自愈力，是一種天然的“藥物”。自愈能力是一種強(qiáng)大的人類(lèi)“健康管家”陣容，看不見(jiàn)也摸不著，但可以幫助我們抵抗疾病。

比如，當(dāng)我們的身體受到細(xì)菌或病毒的攻擊時(shí)，自我修復(fù)系統(tǒng)會(huì)迅速組織我們的免疫細(xì)胞進(jìn)行防御戰(zhàn)。再比如，當(dāng)人體的某些組織和器官受損時(shí)，體內(nèi)的干細(xì)胞會(huì)分化為該組織的細(xì)胞，修復(fù)和恢復(fù)這些組織和器官的正常功能。這是人體保護(hù)健康免受疾病侵害的兩種最常見(jiàn)的方法。

每時(shí)每刻，我們的身體里總有一場(chǎng)大戰(zhàn)在進(jìn)行。在每個(gè)細(xì)胞的表面之下，都有一個(gè)比科幻小說(shuō)更離奇的世界。在這個(gè)世界上，數(shù)十億臺(tái)微型機(jī)器在不斷地工作，每臺(tái)機(jī)器都在履行自己的職責(zé)，并相互協(xié)作。

人體內(nèi)的細(xì)胞面臨衰老和突變，因此有人類(lèi)的“修理箱”干細(xì)胞來(lái)修復(fù)這一點(diǎn)；人體正面臨病毒的入侵，因此有一支由免疫細(xì)胞組成的人類(lèi)“守護(hù)軍”來(lái)抵御這種入侵。他們不斷地為人體的健康而戰(zhàn)，堪比科幻大片中的宇宙戰(zhàn)爭(zhēng)。

近年來(lái)，“細(xì)胞藥丸”的發(fā)展正向我們走來(lái)。2015 年，著名癌癥醫(yī)生、作家悉達(dá)塔·穆克吉（Siddhartha Mukherjee）在 TED 演講節(jié)目中發(fā)表了精彩的演講《忘記藥丸吧，細(xì)胞療法即將到來(lái)》。

當(dāng)時(shí)，他提出了一個(gè)觀點(diǎn)，認(rèn)為未來(lái)會(huì)出現(xiàn)革命性的治療方法。個(gè)性化醫(yī)療需要考慮個(gè)性化的細(xì)胞治療，其次是個(gè)性化的組織和器官治療，最后是個(gè)性化的沉浸式環(huán)境治療。僅僅兩年后，他的個(gè)性化細(xì)胞療法就實(shí)現(xiàn)了。

如今，在中國(guó)，“CAR-T 細(xì)胞療法”正以藥物的形式在醫(yī)院開(kāi)出處方，一種“活的藥物”正被用來(lái)對(duì)抗過(guò)去人類(lèi)難以征服的疾病。

01 干細(xì)胞和干細(xì)胞“藥丸”

干細(xì)胞具有再生特性，如自我更新和多向分化、分泌營(yíng)養(yǎng)因子，還可以調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)和增強(qiáng)組織修復(fù)等。因此，干細(xì)胞治療具有廣闊的應(yīng)用前景。

由于干細(xì)胞具有卓越的“修復(fù)”能力，干細(xì)胞“藥丸”正在逐漸出現(xiàn)。人們利用干細(xì)胞療法來(lái)研究各種難治性疾病，并取得了良好的效果。

根據(jù)最新的綜述統(tǒng)計(jì)，在過(guò)去的 30 年里，超過(guò) 40183 篇與干細(xì)胞治療相關(guān)的研究論文已經(jīng)發(fā)表，超過(guò) 6500 項(xiàng)進(jìn)入人體研究的干細(xì)胞研究已經(jīng)在 clinicalials.gov 系統(tǒng)上在線注冊(cè)，其中包括超過(guò) 19 萬(wàn)名患者。

其中，關(guān)于使用干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)的全球分布，294 項(xiàng)臨床試驗(yàn)在中國(guó)進(jìn)行，216 項(xiàng)在美國(guó)，78 項(xiàng)在韓國(guó)，70 項(xiàng)在西班牙，39 項(xiàng)在伊朗，29 項(xiàng)在法國(guó)，21 項(xiàng)在印度尼西亞，20 項(xiàng)在約旦，還有一些在其他國(guó)家的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫(kù)中注冊(cè)。

左圖：從 1995 年首次使用到 2020 年，一個(gè)線性圖每年在 ClinicalTrials.gov 上注冊(cè)基于間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)。右圖：基于使用的主要來(lái)源的臨床試驗(yàn)數(shù)量的餅圖。 

在所有注冊(cè)的臨床試驗(yàn)中，28 項(xiàng)注冊(cè)為早期 I 期，250 項(xiàng)注冊(cè)為 I 期，341 項(xiàng)注冊(cè)為 I/II 期，183 項(xiàng)注冊(cè)為 II 期，255 項(xiàng)注冊(cè)為 II/III 期，31 項(xiàng)注冊(cè)為 III 期，4 項(xiàng)注冊(cè)為 IV 期臨床試驗(yàn)。

左圖：根據(jù)研究階段的臨床試驗(yàn)餅圖分布；右圖：根據(jù)研究狀況進(jìn)行的臨床試驗(yàn)

通過(guò)廣泛的臨床研究，近 20 種干細(xì)胞“藥丸”已獲準(zhǔn)在全球上市，包括各種適應(yīng)癥。

同時(shí)，在中國(guó)，根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的數(shù)據(jù)，截至目前，中國(guó)已有 50 多個(gè)間充質(zhì)干細(xì)胞新藥 IND 獲批，涉及的適應(yīng)癥包括膝骨關(guān)節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、缺血性腦卒中、難治性移植物抗宿主病，特發(fā)性肺纖維化、銀屑病、肝衰竭、嚴(yán)重狼瘡性腎炎等。干細(xì)胞治療正在從理論走向臨床實(shí)踐，干細(xì)胞“藥丸”正在治愈更多的患者。

02 免疫細(xì)胞和免疫細(xì)胞“藥丸”

人體內(nèi)有超過(guò) 2 萬(wàn)億的免疫細(xì)胞，包括淋巴細(xì)胞、樹(shù)突狀細(xì)胞、單核細(xì)胞/巨噬細(xì)胞、粒細(xì)胞、肥大細(xì)胞等。免疫細(xì)胞在微觀世界中不斷與病毒作斗爭(zhēng)，保護(hù)人類(lèi)健康，在人體中扮演“守護(hù)軍”的角色。

目前，T 淋巴細(xì)胞是所有免疫細(xì)胞治療試驗(yàn)中研究最多的細(xì)胞類(lèi)型，占所有試驗(yàn)的 45%。T 淋巴細(xì)胞治療的臨床試驗(yàn)如下圖所示。根據(jù)其狀態(tài)，分為轉(zhuǎn)基因（GM）和非轉(zhuǎn)基因（NGM）。轉(zhuǎn)基因（GM）細(xì)胞根據(jù)受體類(lèi)型分為嵌合抗原受體（CAR）和 T 細(xì)胞受體（TCR），非轉(zhuǎn)基因（NGM）細(xì)胞根據(jù)靶標(biāo)類(lèi)型分為靶向腫瘤相關(guān)抗原（TAA）和病毒抗原（VST）。如果沒(méi)有明確的受體或靶標(biāo)，則將其歸類(lèi)為“其他”。

注：T 細(xì)胞臨床試驗(yàn)的現(xiàn)狀

可以看出，針對(duì) T 淋巴細(xì)胞的癌癥治療臨床試驗(yàn)正在蓬勃發(fā)展。T 淋巴細(xì)胞治療不同于傳統(tǒng)的疾病治療。它已被用作一種有效的治療方法，并已被 FDA、EMA 和世界各地的其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)用于治療癌癥。

隨著免疫細(xì)胞臨床試驗(yàn)的不斷增加，人們對(duì)免疫細(xì)胞的研究也在不斷深入，免疫細(xì)胞“藥丸”也逐漸浮出水面。截至目前，全球共有 8 種 T 細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)，其中 6 種獲得美國(guó) FDA 批準(zhǔn)，2 種獲得中國(guó) NMPA 批準(zhǔn)，涉及多個(gè)適應(yīng)癥。

注：全球獲批 CAR-T 免疫細(xì)胞產(chǎn)品一覽

人體是一個(gè)龐大的細(xì)胞群，各種類(lèi)型的細(xì)胞發(fā)揮各自的功能，共同維持體內(nèi)的各種生命活動(dòng)。作為人體的兩大盟友，人體“修理箱”干細(xì)胞和人體“守護(hù)軍”免疫細(xì)胞是體內(nèi)細(xì)胞秩序的守護(hù)者，始終保護(hù)人體的安全和健康。隨著干細(xì)胞和免疫細(xì)胞研究的深入，我們的守護(hù)者將更好地保護(hù)人體！

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