5 月 20 日，國家醫(yī)藥產(chǎn)品管理局藥品審評中心發(fā)布的《中國新藥注冊臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報告（2023年）》顯示，2023 年，中國共注冊細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn) 81 項，較 2022 年增加近一倍（46 項試驗(yàn)），共涉及 70 個品種，主要為國產(chǎn)一期抗腫瘤藥物。

“這一現(xiàn)象反映了中國細(xì)胞和基因治療行業(yè)的巨大潛力和快速發(fā)展勢頭，給患者、研究機(jī)構(gòu)和醫(yī)療健康行業(yè)帶來了機(jī)遇。”5 月 22 日，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院淋巴瘤診斷與治療中心主任易樹華告訴人民日報健康客戶端記者。

注：中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院淋巴瘤診療中心主任醫(yī)師易樹華

“2023 年登記的相關(guān)臨床試驗(yàn)較去年大幅增長，其背后由多重因素驅(qū)動。首先，我國分子生物學(xué)及基礎(chǔ)科學(xué)經(jīng)過近三十年的蓬勃發(fā)展，眾多疾病的發(fā)病機(jī)制、作用機(jī)理及耐藥性問題已逐漸被揭開面紗，為開發(fā)更精準(zhǔn)、針對性的細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域的發(fā)展奠定了基礎(chǔ)，使得很多研究成果開始轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用。”易樹華介紹。

細(xì)胞和基因治療是醫(yī)學(xué)技術(shù)的前沿領(lǐng)域。近年來，國家積極出臺多項政策，為細(xì)胞和基因治療提供支持計劃，以加快新藥研發(fā)和開展生物技術(shù)創(chuàng)新。

2022 年 5 月，國家發(fā)改委發(fā)布的《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》是我國首個生物經(jīng)濟(jì)五年規(guī)劃，明確了基因診療、干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等新技術(shù)的發(fā)展；2024 年 2 月新修訂的《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2024 年版）》將基因和細(xì)胞治療藥物列為鼓勵類產(chǎn)業(yè)。

“一方面，通過產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃、放寬準(zhǔn)入條件、簡化審批流程、增加資金等積極政策支持，相關(guān)臨床試驗(yàn)大幅增加，另一方面，技術(shù)的進(jìn)步降低了研發(fā)成本，提高了研發(fā)效率，也使得臨床試驗(yàn)門檻稍稍降低。”易樹華表示，“另外，我國巨大的市場需求，特別是在治療難治性疾病方面，也讓著越來越多的臨床試驗(yàn)被開啟。”

報告還顯示，從試驗(yàn)分期分析，2023 年注冊的 81 項細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)主要為一期臨床試驗(yàn)（33 項，40.7%），而三期臨床試驗(yàn)僅占4.9%（4/81）。

“目前臨床試驗(yàn)以 Ⅰ 期為主，Ⅲ期臨床試驗(yàn)占比低，這表明有兩種可能：一是我國多數(shù)項目仍處于早期階段，二是在細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品技術(shù)壁壘較高，且我國的監(jiān)管非常嚴(yán)格的情況下，試驗(yàn)并不理想，目前來看是較為合理的分布情況。”易樹華認(rèn)為，“從臨床試驗(yàn)到真正獲批上市，通常還需要經(jīng)歷一系列復(fù)雜而嚴(yán)格的評估過程，一般需數(shù)年至十年不等，具體取決于藥物創(chuàng)新程度、治療效果、安全性等因素，但總體來說，臨床試驗(yàn)的越來越多，就更有機(jī)會去創(chuàng)造更多新的產(chǎn)品，造福更多有需要的患者。”

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