干細胞是一類具有多向分化潛能以及自我更新能力的多潛能細胞，它能夠分化成為多種不同功能的細胞。伴隨科技的不斷創新與發展，干細胞技術在人體組織器官的修復、替代乃至再生等諸多方面均展現出獨特的優勢，為人類重大難治性疾病的治療帶來了嶄新的希望。

近年來，中國在干細胞前沿基礎研究領域確實取得了顯著的長足進步。然而，不得不承認，臨床轉化目前仍是現階段中國干細胞領域所面臨的重要問題之一。

01 不同國家和地區的干細胞監管政策

以美國、歐洲、日本、韓國等作為代表的發達國家和地區，在對干細胞的監管方面側重點各不相同。這種不同反映出不同國家和地區在干細胞的研究與發展方面具有各自的差異和特點，具體內容如表所示。總體而言，中國在干細胞的監管模式上與日本較為類似，而西方發達國家和地區之間則存在一定程度的差異性。

主要發達國家干細胞臨床研究現狀：

截至 2023 年 12 月 31 日，以 “stem cell” 作為關鍵詞，在 clinicaltrials.gov 網站進行檢索，可得知全球干細胞臨床試驗共有 10130 項，其中處于在研狀態的有 2102 項，具體包括美國 838 項、歐洲 487 項、日本 19 項、韓國 62 項。

從地區分布情況來看，美國在干細胞臨床研究領域占據主導地位。不過，隨著越來越多的干細胞產品在日本、韓國相繼上市，全球干細胞行業的市場結構正逐漸從美國一家獨大向其他國家和地區均衡化發展。這主要歸因于日本、韓國等亞洲發達國家對新興醫療技術和治療方法秉持開放的態度，從而為干細胞的發展提供了良好的社會支持和文化環境。當前，美國、歐洲、韓國、日本均已批準超過 3 款干細胞治療產品上市，干細胞治療疾病正在成為更為廣泛的現實。

• 美國將干細胞療法歸入藥物范疇進行管理，相關管理規范如下：

  2005 年，出臺了《干細胞研究促進法案 2005》以及《干細胞研究促進法案 2007》，對胚胎干細胞研究的限制有所放寬。

  2009 年，發布了 13505 號總統行政令（EO），即《消除人類干細胞科學研究的障礙》，這相當于釋放出大力促進干細胞技術發展的強烈信號。

  目前，美國主要有兩法律和一法規對干細胞進行管理，分別是《美國食品、藥品和化妝品法案》《公共衛生服務法案》以及《聯邦規章典集》，旨在主要促進干細胞產品在美國的安全、穩定發展。此外，還有《人體細胞及組織產品的管理規定》《細胞和基因治療產品的有效性試驗指南》《細胞治療與基因治療產品的早期臨床試驗設計的考慮指南》等 19 個指南，涵蓋了干細胞產品的臨床前研究、生產企業資格認定、生產設備、細胞提供者、使用和控制、使用后不良反應等各個方面。

  目前，美國已有干細胞藥物獲得批準。

• 歐盟同樣將干細胞納入藥物進行管理。歐盟成立了先進技術療法委員會（CAT），負責對干細胞藥品進行集中化審評管理。1993 年頒布的《醫療器械法》和 2001 年頒布的《醫藥產品法》對歐盟的干細胞生物學研究、干細胞臨床試驗以及轉化應用均具有指導作用。2007 年，歐洲藥品管理局（EMA）頒布了《先進技術治療醫學產品法規》，以降低管理過程中的風險。目前，歐盟已有干細胞藥物獲得批準。

• 日本實行雙軌制管理，即醫療技術由厚生勞動省管理，新藥申報由藥品與醫療器械局負責。

  2013 年，日本頒布了《促進再生醫療安全并迅速推進法》《再生醫學安全確保法》《醫藥品和醫療器械質量、有效性及安全性確保法》。

  2014 年出臺了《再生醫學安全法》。

  2015 年成立了日本醫學研究開發機構（AMED），主要致力于促進醫學領域的開發和商業化，保障研究開放預算并促進相關工作順利執行。

  目前，日本既有醫療機構收費開展干細胞治療，也已有干細胞藥物獲得批準。

• 英國政府在脫歐后將干細胞研究列為優先發展領域之一。英國國家干細胞基金會始終不遺余力地支持并推動干細胞研究的發展。此外，英國與歐盟成員國之間的合作依舊持續進行，這為英國的干細胞研究提供了更為豐富的機會和資源。

• 韓國同樣將干細胞歸類為藥品進行管理。韓國頒布了《藥事法》和《藥事法實施條例》，對干細胞治療產品在研發的各個階段、審批以及上市后的管理進行嚴格監督。

  目前，韓國已有干細胞藥物獲得批準。

• 中國同樣實行雙軌制管理，即醫療技術由國家衛生健康委員會管理，新藥申報由國家藥品監督管理局負責。目前，中國沒有醫療機構收費開展干細胞治療項目，也暫未有干細胞藥物獲得批準。

02 中國干細胞臨床研究現狀

當前，中國干細胞臨床研究的進展相對較為緩慢。主要原因在于中國缺乏一部明確界定干細胞法律屬性的上位法，這使得干細胞臨床研究和應用存在一定程度的風險。

2015 年 7 月，國家頒布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，其中規定醫療機構在開展干細胞臨床研究之前，需要提前進行備案手續，也就是 “雙備案制”。截至 2023 年 12 月 31 日，中國共有超過 119 家醫療機構（不包括軍隊醫院以及港澳臺地區）完成了干細胞臨床研究機構備案。然而，仍有約三分之一的備案機構目前沒有備案項目。

從地區分布來看，北京市、廣東省、上海市的備案機構總數占比超過全國的三分之一。而山西省、青海省、廣西壯族自治區、西藏自治區目前暫無備案機構。在 151 項備案項目中，大約 90% 使用的是間充質干細胞，其中主要為臍帶間充質干細胞。這些項目在視神經脊髓炎、薄型子宮內膜、膝骨性關節炎、急性（亞急性）肝衰竭、潰瘍性結腸炎、銀屑病、急性呼吸窘迫綜合征、難治性免疫性血小板減少癥等疾病中取得了良好的進展。

港澳臺地區的干細胞臨床研究無需進行 “雙備案”。在 clinicaltrials.gov 上，香港共注冊了干細胞臨床研究 38 項，涵蓋了骨關節炎、胎兒巴特水中綜合征等疾??；澳門目前尚無注冊的干細胞臨床研究；臺灣共注冊干細胞臨床研究 168 項，涵蓋了小腦共濟失調、冠狀動脈疾病、腦卒中、慢性腎臟病等疾病。

目前，中國干細胞臨床研究現已進入發展期。以北京為代表的京津冀地區、以上海為代表的長江三角洲地區、以深圳為代表的珠江三角洲地區、以湖南為代表的自由貿易試驗區、以海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區為代表的 “醫療特區” 以及以港澳臺地區為代表的 “境外地區”，都在積極搶占生物醫藥行業的制高點。

隨著研究的不斷深入以及技術的持續進步，干細胞在各類疾病的治療領域必將涌現出更多具有突破性的成果。

中國作為世界上舉足輕重的大國之一，應當進一步強化在干細胞基礎研究、臨床應用、產品研發以及產業化等方面的工作力度。通過這些努力，為中國健康產業的高質量發展提供堅實有力的支撐，同時也為全球健康事業的蓬勃發展貢獻更為卓越的力量。

具體而言，在干細胞基礎研究方面，應加大科研投入，鼓勵創新探索，吸引國內外頂尖人才，推動關鍵技術的突破；在臨床應用方面，嚴格遵循相關規范和標準，積極開展高質量的臨床研究，加快成果轉化，讓干細胞治療技術更好地服務于重大疾病患者；在產品研發方面，出臺激勵政策，鼓勵企業和科研機構加大創新研發力度，加強知識產權保護，促進產學研深度合作，推動干細胞產品的不斷升級；在產業化方面，制定科學合理的產業政策，建設專業的產業園區，整合產業鏈資源，加強質量監管，確保干細胞產業的健康、可持續發展。

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